基因療法 明年首度在美上市

美國生技新創公司Spark Therapeutics宣布,其所研發的基因療法SPK-RPE65,經臨床試驗證明能改善遺傳性眼疾患者的視力,而且沒有嚴重安全性問題,一旦獲美國食品藥物管理局(FDA)批准,這將是基因療法首度在美上市。

《華爾街日報》報導,這家費城生技公司係於周一透過新聞稿發布消息,但未詳述細節。Spark表示,進一步資料會在本周六的巴黎醫學會議上公開。

Spark透露,該公司計畫向FDA申請核准,讓SPK-RPE65療法於明年正式上市。若FDA批准銷售的話,這將是基因療法首度於美國上市。受此利多加持,Spark股價周一收漲21%報每股53.02美元。

Spark的SPK-RPE65療法,主要是針對RPE65基因突變而來,該基因突變會導致夜盲症和周邊視力衰退等視力缺損問題,甚至惡化到全盲。

Spark的基因療法研究,係以19位證實RPE65基因突變的患者為對象進行測試,並將結果與9位未接受SPK-RPE65療法的患者做比對。

Spark表示,此基因療法並無嚴重的副作用,至於治療注射過程的副作用,可能會出現眼睛發炎與眼壓升高。

密西根大學凱洛格眼科中心(Kellogg Eye Center)眼科暨視覺科學教授湯普森(Debra Thompson)表示,Spark的基因療法研究似有突破性進展,「我們希望基因療法能獲准用於治療這些視網膜病變,看到接近這個目標的首例出現令人振奮。」

儘管Spark宣布SPK-RPE65療法實驗有成的消息時,未舉出受試患者視力改善的確切數據,湯普森指出:「即便視力功能只是小幅提升,患者的生活品質也將與以往大不相同。」

(工商時報)


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