法國醫療專家運用結合幹細胞療法與基因療法的新技術,包括借助由愛滋病毒改良的慢病毒載體,成功抑制了兩名男童罹患的X染色體性聯隱性遺傳疾病「腎上腺腦白質退化症」(X-linked Adrenoleukodystrophy,X─ALD)。新療法也可能有治療其他遺傳疾病之效。

ALD是一種罕見而致命的神經退化症,只在男性身上發病,由於電影《羅倫佐的油》(Lorenzo’s Oil)而為人熟知,台灣之前也有高雄的張家三兄弟罹患此疾,成為新聞的焦點。骨髓移植為目前某些ALD患者最有效的治療方式,但這項技術受限於骨髓捐贈者不可多得,也帶有出現嚴重併發症的風險。

法國巴黎第五大學教授奧布(Patrick Aubourg)指出,他領導的醫療團隊對兩名病童運用新的療法,首先從男童自體骨髓中取出血液幹細胞,然後植入功能正常的ALD基因,並借助一種由愛滋病毒改良的慢病毒載體(lentivirus vector),「修正」有基因缺陷的幹細胞,再將新幹細胞植回病童體內。

兩名病童都是在七歲時開始接受治療,而經過十四至十六個月,患者腦內具有保護神經功能的「髓鞘」(myelin sheath)脂肪酸耗損情況得以止住。再過二至二年半,兩名病童體內仍存有數量可觀的健康ALD蛋白質,且顯示神經系統獲得明顯改善。