藥華藥(6446)今(16)日宣布,上周五(13日)已向美國食品藥物管理局(FDA)提出Ropeginterferon alfa-2b(P1101)上市查驗登記申請(BLA),該新藥適應症為真性紅血球增生症(PV),美國時間3月15日傍晚(台灣時間3月16日清晨)已接獲FDA正式通知送件確效完成。?P1101在2012年便獲得PV適應症的美國孤兒藥認證資格,預期如獲優先審查資格,將可由標準審核期的10個月縮短為6個月,最快於第4季取得藥證。

根據FDA的審查流程,FDA會將送件資料分送各部門進行資料的完整性審查,一般會在送件後60天左右正式通知進入實質性審查,如獲優先審查資格也會一併通知。另依據美國孤兒藥法案,擁有孤兒藥認證的藥物還可免除近三百萬美金的申請手續費,自藥證核發日起更享有7年的市場專賣權。

罕病市場競爭者少,一般保險公司也可接受較高價位。目前在PV適應症中被FDA核准的用藥僅有美國Incyte公司的Jakafi,在2014年獲核准作為PV第二線用藥。根據Incyte年報,其每人每年藥品費用為16萬餘美金,目前約有5千餘人使用。PV適應症到目前為止尚無獲FDA核准的第一線用藥。根據市場研究分析,一線用藥病人多於二線用藥病人數倍,P1101如獲核准將成為第一且唯一獲FDA核准的PV一線用藥。

藥華藥表示,對於取得美國藥證極具信心,目前也快馬加鞭進行行銷布局,除了延攬國際藥品市場銷售高階人才帶領銷售團隊外,日前更宣佈獲得麻薩諸塞州的管制物質登記證(Massachusetts Controlled Substances Registration, MCSR),擁有在麻州銷售處方藥品的資格,之後也將陸續申請各州的銷售藥品執照,獲得藥證後即可於美國全面推展P1101的商業銷售。

藥華藥表示,美國國家綜合癌症網絡(National Comprehensive Cancer Network, NCCN)MPN治療指南中目前已指定干擾素為PV一線用藥,P1101在獲FDA核准上市後,有望也登上PV適應症的一線用藥,加速進入美國市場,大幅提升P1101之市占率。P1101去年2月獲得歐盟PV藥證,並已在德國、奧地利、斯洛維尼亞、丹麥、及義大利等歐洲國家正式上市銷售,市占率漸漸提升中。