唐奖生医3得主 基因编辑投入临床研发

2016年唐奖生技医药奖得主夏彭提耶（Emmanuelle Charpentier）、杜德纳（Jennifer Doudna）与张锋，3人各自投入CRISPR基因编辑技术，皆针对血液疾病治疗进行药品研究与开发，并进一步执行免疫肿瘤研究计画，当中几项重要研发产品或疗法已进入临床或临床前期试验，有助于医疗恶性血液疾病患者。

在3人各自研究方面，夏彭提耶投入共同创办的公司CRISPR Therapeutics，与美国福泰制药合作，开发基因编辑疗法，可应用于治疗镰刀型红血球疾病和β型地中海型贫血症。

夏彭提耶的研究以基因编辑自体造血干细胞后，再将编辑后细胞做为干细胞移植的一部分，重新注入患者体内，这项疗法已进入第一与二临床试验阶段；相关研究发现，如此治疗，能在恶性血液患者身上具有持久反应。

杜德纳共同创办的Intellia Therapeutic公司，目前临床发展可分为体内与体外两部分。体内疗法与Regeneron药厂合作，经静脉施打，将基因剪辑技术直接导入患者体内，使用体内方式修復罕见遗传性疾病，包含TTR类淀粉沉积症，已使用该疗法进行临床试验第一期阶段。体外疗法则与诺华公司合作，方法是先取出患者干细胞基因编辑，再将修復干细胞重新导入患者体内，目前此项疗法运用在治疗镰刀型红血球疾病。

张锋共同创办的基因编辑技术生技公司Editas Medicine，特别针对遗传性视网膜退化疾病进行研究，像是莱伯氏先天性黑蒙症，治疗使用的专属医疗产品已进入临床试验第一及二期阶段。