生华科(6492)开发中新药Silmitasertib(CX-4945)用于新适应症儿童恶性脑瘤-髓母细胞瘤,正式获得美国食品药物监督管理局(FDA)授予「罕见儿科疾病认定」资格(Rare Pediatric Disease Designation, RPD),获此项认定,代表未来Silmitasertib在核准上市可取得优先审查凭证(Priority Review Voucher, PRV)。

生华科总经理宋台生博士指出,目前尚无针对治疗髓母细胞瘤的标靶药物核准上市,因此在取得罕见儿科疾病认定资格后,将有机会让更多有需要的病童接受这项新颖药物的治疗。

美国FDA为鼓励药厂开发罕见儿科疾病用药,获得罕见儿科疾病认定的新药,具取得优先审查凭证(PRV)的资格,不但药证审查期可大幅缩短至六个月,同时PRV可以交易,出售给其他大药厂,曾在2015年创下3.5亿美元售出的天价,创造惊人的商业价值。美国罕见儿科疾病定义是美国境内的患病人数少于20万人,且超过5成的罹病人口在0-18岁,即婴儿、儿童及青少年族群。髓母细胞瘤虽是最常见的儿童恶性脑瘤,但在美国一年新增病例平均仅80~100人,更是儿科罕病中的罕病。

生华科联手美国史丹佛大学及美国儿童脑瘤联盟(PBTC)进行的髓母细胞瘤人体临床试验,已于2019年在全美12所声誉卓越的儿童医院及癌症中心全面启动,此项临床试验更获美国国卫院NIH旗下抗癌计画赞助三百万美元临床经费。

(时报资讯)

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