彰基引进基因疗法 血友病患者治癒现曙光

彰化基督教医院血友病中心近年积极参与跨国性血友病新疗法之临床试验，引进与国际医疗新趋同步的基因治疗，血友病患者可望免除长期注射凝血因子的麻烦和痛苦。

彰基血友病医疗暨血栓中心主治医师沈铭镜教授表示，彰基积极响应2021年世界血友病日「顺应新转变．持续齐关爱」年度活动，持续提供多专科团队年度血友病整体医疗之外，近年更积极参与跨国性血友病新治疗之临床试验，包括基因疗法，让台湾血友病友能接受最高品质的医疗。

血友病是基因缺陷造成第八、第九凝血因子严重缺乏，导致身体出现异常出血和不易止血的疾病。目前患者仅能依靠定期施打凝血因子，维持体内凝血因子的浓度，以缓解或预防其出血症状发生。

44岁的阿明1岁就确诊罹患血友病，40年来每周都得注射2次凝血因子，2019年在与医师充分讨论说明和评估后，决定参加基因治疗新疗法的临床试验，同年底开始施打国外直接配送来台的新药物，追踪至今成效颇佳。

彰基血液肿瘤科医师暨台湾血栓医学会秘书长林炫聿说明，基因疗法的原理是将带有DNA缺失或没有功能的基因，替换为功能正常的基因，或加入新的基因，进而使细胞得以生成具有功能的蛋白质。

基因治疗的目标是锁定受影响的组织或细胞，恢復其正常功能，可望控制病情，让病患无需持续接受治疗。相关医疗临床试验，已经为彻底根治血友病带来可能的契机和曙光。

林炫聿表示，彰基在血友病基因治疗上相当尽心尽力，希望血友病患除了现行健保给付的标准治疗外，也能有更新、更好的治疗，目前正积极招募受试者，希望能带给血友病患更多新的治疗。