斯特格病变为一种遗传性眼科罕见疾病,发生率约为八千至万分之一,迄今尚无药可医。该疾病主因为ABCA4基因突变,导致有毒物质A2E在眼底黄斑部快速累积,最终造成失明。多数患者于儿童或青少年时期发病,并在20岁之前视力就会严重受损,急需及早治疗,而招募青少年患者进行临床试验,除了有机会在最短时间内验证LBS-008抑制有毒物质A2E累积及治疗斯特格病变的疗效,更让迄今尚无药可医的斯特格病变病患,看到希望与曙光。

LBS-008已取得美国及欧盟的斯特格病变孤儿药认证(ODD),以及FDA颁发的儿科罕见疾病认证(RPD)资格,享有快速核准的法规面优势。LBS-008的斯特格病变青少年病患临床一b/二期试验已顺利完成收案,本次于澳洲提出斯特格病变青少年病患的第三期人体临床试验申请后将陆续向各国提出临床试验申请,预计于全球招募60位斯特格病变青少年病患,加速药物开发,争取LBS-008尽早上市。

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