Leqvio 为第一个被 FDA 核准的小型核糖核酸干扰（RNA interference, RNAi）降血胆固醇的药物，此药是使用美国药厂 Alnylam 的 RNAi 的技术，可有效降低低蛋白胆固醇（Low-density lipoprotein cholesterol, LDL-C ）。诺华 (Novartis) 于 2019 年以 97 亿美元收购 MedCo后，就致力于开发 Leqvio（inclisiran），而在日前（12 月22 日）终于通过 FDA 核准上市。Leqvio 的注射疗程为每年两剂，第二剂需在第一剂的三个月后施打，之后每半年一次。
●Leqvio 用于降低心血管疾病患者的血胆固醇
Leqvio 注射治疗主要是针对家族性高胆固醇血症（Heterozygous familial hypercholesterolemia, HeFH）或动脉硬化心血管疾病（atherosclerotic cardiovascular disease, ASCVD）的患者。儘管 ASCVD 患者可以藉由服用 statin 类药物（HMG-CoA 还原酶抑制剂）来控制 LDL-C 值，但仍有眾多患者的血胆固醇居高不下，大幅提高心臟病和中风的风险。目前诺华也积极针对Leqvio 于降低心血管发病率和死亡率的作用做更多临床试验。
●RNAi 药物技术的转移
RNAi 技术自 2016 年获诺贝尔生理医学奖后，多家药厂开始积极利用 RNAi 药物技术开发新型药物，其中 Alnylam 耗费了16 年的时间和超过 10 亿美元的努力，在 2018 年研发出全球第一款上市的 siRNA 药物 Onpattro（patisiran），为 RNAi 药物打头阵。
而随着全球第二款 siRNA 药物的上市，Alnylam 已掌握 RNAi 药物的技术 ，并以 2500 万美元授权给 MedCo。之后诺华于 2019 以 97 亿美元收购 MedCo ，同时也获得了 siRNA 药物 Leqvio 的所有权。Leqvio本预计于去年上市，但 FDA 以「未解决设备检查相关条件」否决了，直到美国时间 12 月 22 日终于获 FDA 核准，预计于 2022 年1月上市。
●多家药厂研发新疗法 降低血胆固醇
目前常见的降胆固醇用药包含 Regeneron Pharma 的 Praluent（保脂通）与安进 (Amgen) 的 Repatha（瑞百安），此类药物为 PCSK9 抑制剂，只要藉由抑制 PCSK9 对于肝细胞的作用以降低血胆固醇。而诺华的 Leqvio 则是利用 RNAi 的技术直接抑制肝臟合成胆固醇。除此之外，Verve Therapeutics 同时也在研发降低胆固醇的新兴基因编辑技术。各项新疗法的研发有望取代 PCSK9 抑制剂，更有效降低血胆固醇。
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