生华科治胆道癌新药获孤儿药资格 上市享美国7年独占权

胆道癌主要包括肝内及肝外胆管癌，胆囊癌及造成前驻泰国代表李应元罹癌骤逝的壶腹癌等亚型，因为不易早期发现，死亡率极高，是医界公认最难治的癌症之一，由于Silmitasertib早已具胆管癌孤儿药资格，现在扩大取得胆道癌孤儿药认定，除可增加未来治疗患病人口。生华科更可获得美国FDA给予更多行政协助及市场专卖保护期等优惠措施。

根据卫福部癌登资料显示，台湾每年约有1800名国人罹患胆道癌，虽然盛行率约十万分之7.4，却有逐年上升趋势，预估2022年会新增约2700名病患，国人眾多的B肝、C肝、脂肪肝以及喝酒、胆道发炎结石全是胆管癌的危险因子。

胆道癌在欧美地区较为罕见，占所有恶性肿瘤不到3％，但在亚洲、非洲和中东地区发病率较高，胆道癌过去十年并无太多治疗选择，早期较不容易察觉，常常被诊断罹癌时已经是晚期或转移，除了化疗药物，全球并无第一线化疗产生抗性后的标准疗法，因此五年存活率不到2成，亟需有效的治疗方案。

Silmitasertib是一种高选择性的小分子蛋白激酶CK2抑制剂，在癌细胞的DNA损伤修復中具有关键作用。临床前研究证实，Silmitasertib与化疗药物吉西他滨和顺铂具有很强的协同作用，因此如能联合使用作为治疗BTC的一线治疗药物，将可望为BTC患者提供另一项有效的治疗方案。

Silmitasertib已于2016年12月取得胆管癌适应症孤儿药资格，又扩大取得了胆道癌的孤儿药资格，且Silmitasertib用于一线治疗胆管癌1/2期人体临床试验，结果具临床显着效益，期中分析提前达标，将和美国FDA讨论下阶段的临床试验规划，将以加速取得药证上市的枢纽性临床试验为目标。