《兴柜股》全福生技眼疾新药 拿到美孤儿药资格

全福生技表示，本次取得FDA授予孤儿药资格认定的BRM424，与已被审定为新药的BRM421，使用相同的有效成分(API)，同为运用色素衍生上皮因子(Pigment Epithelial-Derived Factor, PEDF)胜(月太)技术平台(PDSP)所开发的胜(月太)新药，具神经营养特性，作用机转为促进轮状干细胞增生而使角膜再生修復，可应用于角膜严重受损之适应症。

由于BRM421已完成治疗乾眼症新药的美国二/三期临床试验，安全性无虞，BRM424也已在神经营养性角膜炎动物模型中得到疗效验证，安全性及动物试验结果皆符合法规要求。全福将规划向美国FDA申请BRM424于神经营养性角膜炎的二期临床试验，以期能提供神经营养性角膜炎患者一个可负担且有效的治疗新药。

据本项孤儿药资格认定，公司可以获得美国FDA给予更多行政协助、临床研发费用补助、免除处方药使用者费用（Prescription Drug User Fee）与减税、加速审查及上巿后享有七年美国巿场独卖期等优惠措施。

神经营养性角膜炎(NK)是一种罕见退行性、致残性眼疾。主要病理成因是三叉神经受损，其发病率不到万分之五。三叉神经病变可使角膜感觉之传入神经异常或中断，角膜上皮更新因之受阻而无法维持上皮层之完整性，遂出现持久性、反覆性角膜损伤。

病人通常从角膜变薄、溃疡开始，失去感觉，严重时角膜开始溶解及穿孔，甚至影响视力导致失明。在临床上，神经营养性角膜炎治疗非常复杂，缺乏有效治疗方法，为眼角膜创伤中最难癒合与治疗的疾病。

治疗方式通常以点人工泪液来消极地缓解不适，或以侵入性之外科手术积极治疗。目前唯一于美国及欧洲上市之治疗神经营养性角膜炎药品 Oxervate(cenegermin)于2018年经美国FDA核准，每天给予6次，持续八周给药，且药价昂贵(每月约治疗费用约48,500美元)，并非多数病人可负担费用。