《兴柜股》康霈治罕病新药 二期临床完成试验

康霈表示，该试验案于2022年10月开始在美国收案，今年1月中旬完成收案，4月初完成最后一位受试者返诊数据收集，在后续完成所有受试者的资料核对后，将进行数据库锁定与后续统计分析。该试验于美国1个试验中心进行收案，试验共纳入12位至少具有4颗痛性脂肪瘤的窦根氏症病患，分为CBL-514高剂量和低剂量2个组别，每个剂量组各6位受试者。

据每颗痛性脂肪瘤治疗前的大小分级决定施打剂量，并依据治疗后脂肪瘤缩小程度变化最多给予2次CBL-514注射治疗，每次注射间隔为4周，并于完成最后一次注射治疗后的4周和8周追踪疗效及安全性，每颗痛性脂肪瘤个别评估其疗效。本试验主要疗效指标为治疗后痛性脂肪瘤的大小变化，次要疗效指标包含痛性脂肪瘤治疗后完全清除或尺寸减少至少50 % 的百分比以及疼痛改善的分数。

窦根氏症是一种慢性且復发性强的严重罕见疾病，患者躯干及四肢会有多颗皮下脂肪异常堆积的痛性脂肪瘤或脂肪肿块，并伴随该部位自发性剧烈疼痛，又称痛性脂肪瘤，其疼痛是灼痛和灼热的，经常是超过3 个月的严重慢性疼痛，会导致患者无法正常生活，其症状不会自发性缓解或消失，且其痛性脂肪瘤可能在短时间变大。目前在美国约有12.45万名病患，在欧洲则约有24万名病患。根据国际研调机构报告Global Dercum's Disease Market , Research Report Future 2023年最新报告指出，2021年窦根氏症全球市场为113亿美元，其中美国市场38.4亿美元，约占34%，欧洲市场45.2亿美元，约占40%，年复合成长率（CAGR）6.76%，推估 2030年全球市场为199.6亿美元。目前全球尚无治疗窦根氏症的药物或产品核准上市，也缺乏有效的治疗方法。