生华科皮肤癌一期临床完成 末期患者多活一年病况稳定

生华科表示，初步观察可评估患者有2位PR（Partial Response），肿瘤缩小逾30％，并有患者在临床接受疗程已逾一年维持病况稳定（SD），显示Silmitasertib对患者具临床助益（clinical benefit）。待进行完整数据分析，规划申请快速审查等法规资格，并期争取和国际大药厂合作，加速此新药在治疗BCC的开发上市。

据Technavio分析机构最新预测，全球Hedgehog pathway抑制剂至2026年的销售金额将达到3.85亿美元，复合年均增长率为13％，生华科Silmitasertib将有机会竞逐市场商机。

生华科此项试验为前一阶段剂量调升接续之第二阶段疗效扩增族群试验，收治对现行治疗标靶药物SMO抑制剂产生抗药性、面临无药可用的局部晚期基底细胞癌（laBCC）患者。据研究逾9成基底细胞癌致病原因都和DNA的刺猬讯号传导路径（Hedgehog signal pathway）表现失控有关，其下游包括Gli1、Gli2和Gli3等蛋白基因。

生华科指出，在剂量调升阶段即进行患者活体组织检查分析，已量测到患者于Silmitasertib使用后第八周大幅抑制Gli1蛋白基因表现，降低达90％。因此，除安全性及初步疗效性分析，也会针对Gli1蛋白基因的抑制表现进行分析是否具一致性。

目前获准治疗晚期基底细胞癌的两项口服药物分别为vismodegib和sonidegib，都是透过阻断刺猬讯号传导路径机制。一般使用vismodegib的病患约5-12个月后就会復发。

最新治疗为2021年美国FDA核准由Sanofi药厂开发的免疫疗法PD-（L）1抑制Cemiplimab用于治疗HHI復发后的晚期基底细胞癌。Silmitasertib在单独用药即展现对晚期患者的正向临床效益，除单用，未来也不排除朝向合併其他药物甚至免疫疗法进行癌症治疗研究。