血友病是一种遗传性的血液凝固异常的疾病,针对B型血友病的细胞治疗针剂,目前已获美国食品暨药物管理局(FDA)核准,施打一针就有机会痊癒,但药价高达350万美元,相当于新台币上亿元,传出健保署正在和药厂初步交换意见,评估纳入健保的可行性。
健保署医审及药材组参议戴雪咏说明,该药是基因治疗药品,一次性注射能够治癒B型血友病,目前在美国已经取得许可证,但去年欧盟仅给予暂时性许可,因为临床试验人数还太少,是否能够有真正的长期疗效和安全性,还需要厂商进一步补充资料。
戴雪咏指出, 目前这个药品在我国食药署正在申请许可证,未来厂商若取得许可证,向健保署申请给付时,将依照医疗科技评估重点,包括:药品是否有确实疗效、成本效益,以及对于病人生活品质是否能真正提升,例如是不是能够免除未来定期注射凝血因子。
卫福部长邱泰源表示,任何一个药,只要对全民健康有帮助,政府都会用心研议,例如罕病预算没那么多,但政府在这方面帮忙,而部分癌症新药尚未拿到完整的临床试验,可能有些国家已经在用了,我们也不放弃希望,因此研拟癌症新药政策,政府明年会加码,让这些新药可以来救治患者,经临床医师判定有需要性,及时降低死亡率。
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