《兴柜股》仁新LBS-008 STGD1三期期中分析出炉 DSMB正面回应

本次期中分析于所有受试者完成一年期评估后进行。该临床收案104人，预计2025年第4季完成(包括3个月追踪期)。

DRAGON试验的设计中包含适应性样本量重新估算，将根据期中分析观察到的疗效决定是否扩大样本量，以提高统计检定力。Belite医务长Hendrik Scholl医学博士表示，很高兴达成这一重要的试验里程碑，并对Tinlarebant持续展现的良好安全性感到兴奋。依据DSMB的建议，以目前样本量继续试验，我们有望如期于2025年第4季完成试验(包括3个月追踪期)，并期待在先前STGD1临床二期所观察到的试验结果基础上再一次展现显着疗效。

值得注意的是，DSMB在期中分析阶段即建议直接提交目前数据供法规单位新药核准申请的情况实属罕见，凸显Tinlarebant对于斯特格病变治疗具有临床意义。

此外，DSMB表示Tinlarebant具有良好的耐受性，且所展现的安全性与先前观察结果及其作用机转一致。在为期两年的试验期间内，多数受试者的视力在标准与低照度下保持稳定，相对于基线的平均变化均少于三个字母。

DRAGON为一项多国多中心、随机分配(2:1，治疗:安慰剂)、双盲与安慰剂对照的研究试验，主要疗效指标为透过视网膜影像量测视网膜萎缩区域(DDAF)增长速度，并评估Tinlarebant的安全性及耐受性。该试验在美国、英国、德国、法国、比利时、瑞士、荷兰、中国大陆、香港、台湾与澳洲等11国设立临床试验中心，总计纳入104位受试者。

Tinlarebant已取得美国食品药物管理局(FDA)、欧洲药品管理局(EMA)及日本医药品医疗机器综合机构(PMDA)授予治疗斯特格病变之孤儿药资格认证(ODD)、美国FDA颁发的儿科罕见疾病认证(RPD)及快速审查认定(Fast Track Designation)，以及日本厚生劳动省(MHLW)授予先驱药品认证(Sakigake Designation)，极有可能成为全球第一个针对斯特格病变的核准药物，抢攻庞大市场商机。

斯特格病变的发病率为万分之一，为最常见的遗传性视网膜失养症，在美国患病人数约是3万人，目前并无任何有效治疗药物或疗法，在全球皆存在巨大未被满足的医疗需求。根据美国投资银行的研究报告，预估2030年全球STGD1市场规模可达12.7亿美元。