ＡＬＤ是一種罕見而致命的神經退化症，只在男性身上發病，由於電影《羅倫佐的油》（Lorenzo’s Oil）而為人熟知，台灣之前也有高雄的張家三兄弟罹患此疾，成為新聞的焦點。骨髓移植為目前某些ＡＬＤ患者最有效的治療方式，但這項技術受限於骨髓捐贈者不可多得，也帶有出現嚴重併發症的風險。
法國巴黎第五大學教授奧布（Patrick Aubourg）指出，他領導的醫療團隊對兩名病童運用新的療法，首先從男童自體骨髓中取出血液幹細胞，然後植入功能正常的ＡＬＤ基因，並借助一種由愛滋病毒改良的慢病毒載體（lentivirus vector），「修正」有基因缺陷的幹細胞，再將新幹細胞植回病童體內。
兩名病童都是在七歲時開始接受治療，而經過十四至十六個月，患者腦內具有保護神經功能的「髓鞘」（myelin sheath）脂肪酸耗損情況得以止住。再過二至二年半，兩名病童體內仍存有數量可觀的健康ＡＬＤ蛋白質，且顯示神經系統獲得明顯改善。
發表意見
中時新聞網對留言系統使用者發布的文字、圖片或檔案保有片面修改或移除的權利。當使用者使用本網站留言服務時，表示已詳細閱讀並完全了解，且同意配合下述規定：
違反上述規定者，中時新聞網有權刪除留言，或者直接封鎖帳號！請使用者在發言前，務必先閱讀留言板規則，謝謝配合。