每個月得花77萬元 肌萎協會盼健保給付新藥

肌肉萎縮症過去被認為是絕症，現在出現一線曙光。肌萎症病友協會成立20年，9日號召病友及家屬同歡並捎來好消息；美國藥商針對病患研發新藥宣稱可延緩肌肉退化，雖台灣未解禁，價格也非一般家庭能負擔，病友家屬期待能納入健保給付。

肌萎症病友協會理事長林榮祥說，肌萎症是基因缺損而造成罕病，類型有很多種，全台病友近500名，其中以裘馨型最為嚴重佔病友總數1／3以上，平均壽命約20歲。

台中榮總兒童醫學部主治醫生李秀芬指出，美國製藥廠耗時16年研發罕藥Translarna，近年取得歐洲藥物管理局上市授權，可用於年滿5歲患者且可行走患者，透過蛋白重建療法讓無意義突變導致裘馨型肌萎病患，有效維持肌肉功能並延緩病情惡化。

目前協會經過基因篩選，挑選出6名6至8歲病情較為輕微的患者，希望藥物在台解禁後，第一波接受服藥治療。不過，這款罕藥所費不貲，光是一個月就得花費77萬元。

就讀國小四年級李小弟確診3年，目前能行走，但不能爬樓梯，有時雙腳無力癱軟。媽媽盧珮雅說，知道孩子可能生命有限，但聽到有新藥可延緩病情惡化，心中燃起一絲希望，疾呼政府重視肌萎病友權利，加速審議藥物程序。