一名58歲女性病患一到醫院急診就出現腎衰竭,血壓更飆到250毫米汞柱,同時有肺積水,經插管、裝上呼吸器送進加護病房救治,確診為罕見疾病「非典型溶血性尿毒症候群」(aHUS),經洗腎及血漿置換後,腎功能雖有進步,但仍無法脫離洗腎,雖有「末端補體抑制劑」藥物,但一年需要千萬藥費,所幸申請到該藥物美國恩慈專案,病患施打二個月後,進步到可以不再洗腎,值得慶幸的是,這款救命藥物今年6月1日納入健保給付,讓aHUS罕病病患不再因付不起高額藥費,被迫放棄治療。

「非典型溶血性尿毒症候群」是一種遺傳、全身性且會危及性命的罕見疾病,根據國健署罕見疾病通報個案統計顯示,近20年來台灣共有 20名患者確診。

北醫副院長、血液腫瘤科教授李冠德表示,aHUS是天生補體系統的調控因子突變所致,由於補體系統異常活化,使身體長期處於發炎狀態下,導致小血管遭破壞、形成血栓,造成器官破壞,其中又以腎功能衰竭最為常見。

李冠德指出,過去aHUS患者僅能長期洗腎及血漿置換支持性治療,雖然能增加存活率,但病人很辛苦,星期一、三、五洗腎,二、四、六洗血漿,等於絕大部分的時間都在醫院度過,有些病患最後仍因腎臟纖維化,需仰賴終身洗腎,所幸近年「末端補體抑制劑」出現,讓患者有很好的治療轉機;但該抑制劑需自費治療,單劑藥價17萬,一次治療需注射3~4劑,一年得花費千萬,致許多病人無法負擔費用而離世,形成「醫療不平等」的階級醫療悲劇。

所幸今年6月健保通過「末端補體抑制劑」給付,但希望健保給付條件能再放寬,李冠德強調,用「末端補體抑制劑」就是要搶救腎臟,讓腎有恢復的可能,如果等到腎都纖維化、死掉了,再施打就沒有用了。

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