生華科指出,此臨床試驗由美國癌症研究中心抗癌計畫CTEP全額贊助經費,同時由美國兒童腦瘤聯盟(PBTC)負責執行,並且將在旗下包括史丹佛大學兒童教學醫院等12所兒童醫院及癌症中心全面啟動臨床,可望加速CX-4945於髓母細胞瘤的臨床進度。生華科指出,因髓母細胞瘤在美國為超罕見兒科疾病,除了規劃提出孤兒藥資格認定,如在臨床能驗證CX-4945療效,生華科將申請罕見兒科優先審查憑證(PRV)。

生華科說,目前尚無針對治療髓母細胞瘤之標靶藥物核准上市,通常醫生為了讓兒童病患能接受最新穎的藥物治療,在美國有超過6成兒童病患會進入新藥臨床試驗接受治療。此次負責臨床執行與監督的PBTC,為全球知名兒童腦瘤研究與治療機構,聯盟成員包括史丹佛大學兒童教學醫院、全美排名第一、癌症專科中心紀念斯隆-凱特琳癌症中心和全美排名第一的聖猶大兒童研究醫院等共12所,這些醫院都擁有頂尖的專業醫生和一流的臨床治療經驗,將同步啟動臨床收錄病患,加快試驗成功完成。

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