安成生技(6610)治療泡泡龍(EB)新藥CCP-020-301三期臨床將再啟動!公司表示,合作夥伴Castle Creek Pharma(CCP)與美國FDA會議後,已決定先完成最佳劑量後再出發,而FDA亦接受CCP提出的Investigator’s Assessment可做為未來EB臨床試驗的主要療效指標。

?CCP-020-301是一項跨國多中心隨機雙盲安慰劑對照的臨床試驗,用以評估1% CCP-020對於單純型遺傳性表皮分解性水泡症(EBS)病患之有效性與安全性。該試驗於2016年展開,2018年10月因獨立資料監察委員會(Data Monitoring Committee,DMC),根據期中資料結果提出建議試驗提前終止。因此,CCP針對當時已收案的54位受試者(包含完成與未完成試驗)進行解盲和資料分析。?整體試驗結果顯示,EBS病患接受1% CCP-020治療是安全的。?主要療效指標 (Primary endpoint) 部分,CCP-020及安慰劑組達到EBS水泡體表面積(BSA)降低60%以上的人數比例分別為57.1%與53.8%,但未達統計學上顯著意義。?次要療效指標雖然治療效果不錯,但由於CCP-020-301試驗提前終止,以致受試者人數不足(僅54人),未呈現統計學上顯著意義。?值得關注的現象是,該54位受試者中有51位自願參加CCP-020-302延伸性臨床試驗(ClinicalTrials.gov Identifier: NCT03389308),顯示受試者有高度意願繼續接受CCP-020治療並進行長期追蹤。?為此,CCP於2019年6月19日與美國FDA進行一場Type C meeting討論目前累積之臨床與非臨床數據與經驗,據CCP回覆資訊,FDA同意其目前CMC文件、非臨床藥理與毒理試驗結果等。臨床部分則同意不需再執行任何皮膚安全性試驗。

至於CCP規劃提高CCP-020濃度至2%與3%以對病患達到更有效的治療,FDA則建議先完成一項dose-ranging clinical study決定最佳劑量後,再啟動後續三期臨床試驗。FDA亦接受CCP提出的Investigator’s Assessment可做為未來EB臨床試驗的主要療效指標。 FDA最終建議以CCP收到正式會議紀錄為準。?安成生技表示,IGA改善的結果(42.9% vs. 26.9%)指出1% 的CCP-020對於EBS具有可能的臨床治療效果。對於CCP-020後續臨床開發充滿信心,雙方將致力於讓目前尚無藥可醫的EB病友獲得一個有效的療法,改善病友及其家人的生活品質。安成生技將持續協助CCP在臨床開發直到藥品上市後,各階段藥品生產製造的需求,同時也盡力將該產品帶進亞洲主要國家,幫助更多EB病友。

(工商 )

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