基石藥業(香港聯交所代碼:2616)宣佈,已向臺灣食藥署(TFDA)遞交胃腸道基質瘤(GIST)精准靶向藥物Avapritinib的上市申請,該藥物已獲TFDA新藥優先審查資格認定,也是基石藥業在台灣遞交上市申請的第二款治療癌症的精準靶向新藥。

GIST屬於罕見腸胃道惡性腫瘤之一,大約90%的GIST的發生與KIT或PDGFRA激(酉每)突變導致的細胞生長失調有關。根據台灣的回溯性研究指出,每年GIST的發生率約每百萬人10-20例,盛行率約1700多位患者。目前針對晚期GIST的治療方案主要為依序使用酪氨酸激(酉每)抑制劑(Tyrosine kinase inhibitors, TKIs)。

然而,針對患者攜帶血小板衍生生長因子α受體 (PDGFRA) 外顯子18 (exon 18) 突變 (包括PDGFRA D842V突變) 對現有已批准的TKI藥物均不敏感。Avapritinib (商品名:AYVAKIT) 已於2020年1月獲得美國FDA批准上市,是目前唯一核准用於治療攜帶PDGFRA exon 18突變(包括PDGFRA D842V突變)的不可手術切除或轉移性GIST成人患者。

基石董事長兼首席執行官江寧軍表示,該公司一年內已先後遞交了兩個首創型(first-in-class)精准靶向藥物的台灣上市申請,今年上半年也計畫針對同一適應症在中國大陸遞交Avapritinib的新藥上市申請,以滿足更多患者之需求。

Avapritinib是由 Blueprint Medicines (Nasdaq上市公司) 開發,基石於2018年已和Blueprint Medicines宣布達成獨家合作協議,獲得了包括Aavapritinib在內的多款藥物在大中華區的獨家開發和商業化授權許可。

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