基因精準治療新技術突飛猛進,許多原本無解的重症,在醫療科技發展下逐見曙光。陽明大學從病患血液中,透過誘導性多功能幹細胞(iPS),在人體外成功培養出3D立體的肺臟類組織,這個肺臟類組織後續將移植到斑馬魚身上,解答遺傳性疾病「囊腫性纖維化」的病理機轉,希望可預見的未來能運用在多種遺傳性疾病的藥物研發。

研究團隊合照,左起邱士華教授、黃自強教授、何國牟教授與周士傑助理研究員。(圖/陽明大學提供)
研究團隊合照,左起邱士華教授、黃自強教授、何國牟教授與周士傑助理研究員。(圖/陽明大學提供)

陽明大學藥理所講座教授邱士華,與陽明大學藥理所教授黃自強、生物藥學研究所教授何國牟以及交通大學生物科技學系教授張家靖共同合作,針對遺傳性疾病「囊腫性纖維化」進行研究。

罹患這種疾病的患者,體內會產生異常濃稠的黏液,阻塞在身體多個器官中,例如汗腺、胰臟、膽管等。其中最常見的就是阻塞呼吸道導致呼吸衰竭。目前囊腫性纖維化病理機制不明,所以還沒有辦法有效治療。

邱士華教授從病患體內抽取5到10c.c.的血液,再利用諾貝爾醫學獎誘導性多功能幹細胞的技術,成功培養出肺臟類組織。由於這個組織是來自病患血液,因此提供了研究攜帶CFTR基因突變的致病機轉的途徑。

研究團隊將利用何國牟教授,以飼養的斑馬魚建立動物模型。(圖/陽明大學提供)
研究團隊將利用何國牟教授,以飼養的斑馬魚建立動物模型。(圖/陽明大學提供)

團隊成員進一步將這個帶有基因突變的組織,移植到何國牟教授所飼養的斑馬魚身上,透過張家靖教授奈米技術將CRISPR/Cas9基因剪刀所編輯過的基因,送回斑馬魚身上和3D立體的肺臟類組織來嘗試修復缺陷的基因,觀察病理模型,並模擬活體中器官發育與生理狀況。

主持這項研究的邱士華表示,臨床研究最大的困難就是不容易找病患,尤其是像囊腫性纖維化這種疾病的病患更少;利用誘導性多功能幹細胞的技術加上基因編輯的治療平台,能運用在多種遺傳性疾病的藥物研發。除了囊腫性纖維化,研究團隊目前已應用在血液遺傳性疾病以及視網膜疾病上。

研究團隊期望這種創新的基因精準治療平台,能打造出安全且高效率的治療模式,提供臨床解決問題的新選項,加速精準基因療法研發,為罹患基因突變疾病患者帶來治癒的新契機。

(中時新聞網)

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