斯特格病變為一種遺傳性眼科罕見疾病,發生率約為八千至萬分之一,迄今尚無藥可醫。該疾病主因為ABCA4基因突變,導致有毒物質A2E在眼底黃斑部快速累積,最終造成失明。多數患者於兒童或青少年時期發病,並在20歲之前視力就會嚴重受損,急需及早治療,而招募青少年患者進行臨床試驗,除了有機會在最短時間內驗證LBS-008抑制有毒物質A2E累積及治療斯特格病變的療效,更讓迄今尚無藥可醫的斯特格病變病患,看到希望與曙光。
LBS-008已取得美國及歐盟的斯特格病變孤兒藥認證(ODD),以及FDA頒發的兒科罕見疾病認證(RPD)資格,享有快速核准的法規面優勢。LBS-008的斯特格病變青少年病患臨床一b/二期試驗已順利完成收案,本次於澳洲提出斯特格病變青少年病患的第三期人體臨床試驗申請後將陸續向各國提出臨床試驗申請,預計於全球招募60位斯特格病變青少年病患,加速藥物開發,爭取LBS-008盡早上市。
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