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以下是含有罕見兒科疾病的搜尋結果，共16筆
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華安泡泡龍新藥申請美國二期臨床 攻24億美元商機
華安（6657）22日公告，自主開發的遺傳性表皮分解性水皰症（Epidermolysis Bullosa, EB，俗稱「泡泡龍」）乳膏新藥F703EB，向美國FDA提交二期臨床試驗申請。由於EB目前尚無根本療法，F703EB挾卓越的機轉優勢，可望作為泡泡龍患者加速傷口癒合的第一線藥物，搶攻全球24億美元的罕病藥物商機。
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《生醫股》華安泡泡龍新藥 申請美國二期臨床
華安(6657)今(22)日公告，自主開發的遺傳性表皮分解性水皰症(Epidermolysis Bullosa, EB，俗稱泡泡龍)乳膏新藥F703EB，向美國食品藥物管理局(FDA)提交二期臨床試驗申請。由於EB目前尚無根本療法，F703EB挾卓越的機轉優勢，可望作為泡泡龍患者加速傷口癒合的第一線藥物，搶攻全球24億美元的罕病藥物商機。
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《興櫃股》安成生技罕病新藥AC-203二/三期臨床17國同步 Q4將期中分析
安成生技(6610)旗下軟膏新藥AC-203用於治療單純型表皮分解性水皰症(EBS)的全球二/三期臨床試驗，在全球十七國展開收案，目標今年第四季進行期中分析。
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生華科：加速免疫、罕病藥開發
生華科（6492）執行副總暨財務長張小萍26日法說會表示，瞄準免疫、罕病藥商機，2025年將加馬力開發。
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《生醫股》生華科新藥臨床ing 並推動國際合作案
生華科(6492)今(26)日下午舉行法說會，近年專注於旗下開發中新藥Pidnarulex(CX-5461)、Silmitasertib (CX-4945)二個市場首見新藥的臨床驗證，同時積極推動對外授權與國際合作方案。
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《興櫃股》安成生技擬現增募資 加速罕病新藥AC-203全球收案
持續推進旗下新藥的臨床研發及充實營運資金，安成生技(6610)董事會決議以不超過4萬張，每股發行價格不低於新台幣10元，辦理現金增資發行新股，預計募集資金不低於3億元。總經理蔡承恩醫師指出，新藥公司如開發全新成分的藥物，成功的不確定性甚高，且需投入龐大的資金成本，從篩選有效成分、開發藥物劑型、到各階段臨床試驗至最終取得上市許可，往往動輒十數年，對新藥公司與投資人來說充滿不確定性。
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《生醫股》生華科罕見兒癌臨床收首位病人 擬爭取優先審核憑證PRV
生華科(6492)開發中新藥Silmitasertib(CX-4945)用於治療復發/難治型兒童及青少年實體腫瘤之一/二期人體臨床實驗(IIT)已成功於美國賓州州立健康兒童醫院(Penn State Health Children’s Hospital)收治第一名患者。由於Silmitasertib(CX-4945)將在此臨床治療罕病神經母細胞瘤患者，因此生華科規劃申請孤兒藥及罕見兒科疾病認定，爭取取得可加速上市的優先審核憑證(Priority Review Voucher, PRV)。
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生華科新藥 獲ODD認證
生華科（6492）25日宣布，開發中新藥Silmitasertib（CX-4945）用於新適應症神經母細胞瘤，繼日前獲美國FDA 授予罕見兒科疾病認定（RPDD）後，再獲孤兒藥（ODD）認定資格，獲未來取得上市許可後，將享有七年的美國市場獨賣期的保障。
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《生醫股》生華科新藥再獲孤兒藥資格
生華科(6492)開發中新藥ilmitasertib(CX-4945)用於新適應症神經母細胞瘤，繼日前甫獲美國FDA授予罕見兒科疾病認定(RPDD)，再獲得孤兒藥(ODD)認定資格。Silmitasertib(CX-4945)前已經陸續取得包括膽管癌、髓母細胞瘤及膽道癌多項適應症的孤兒藥認定資格，根據這項資格認定，生華科可以獲得美國FDA給予更多行政協助及市場專賣保護期等優惠措施。未來Silmitasertib(CX-4945)獲得上市許可後，將享有七年的美國市場獨賣期的保障。
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《生醫股》新藥再獲兒科罕病認定 生華科股漲
生華科(6492)開發中新藥Silmitasertib(CX-4945)用於新適應症神經母細胞瘤，再次獲美國FDA授予罕見兒科疾病認定(RPDD)，此認定將有助藥物進入優先審查通道及未來上市的銷售價格。生華科今日跳空開高，晨盤漲幅在2%以上。
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生華科治罕見兒童癌症新藥 獲美FDA核准執行 一／二期人體臨床
生華科（6492）7日宣布，開發中新藥Silmitasertib（CX-4945）獲得全美知名兒癌聯盟Beat Childhood Cancer Research Consortium（BCC）攜手美國賓州州立大學附設兒童醫院團隊選用實驗用藥，將合併使用化療藥物治療復發／難治型兒童及青少年實體腫瘤的一／二期人體臨床實驗（IIT），已獲美國FDA核准執行。
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《生醫股》生華科新藥治療罕見兒童癌症 獲美FDA核准執行
生華科(6492)開發中新藥Silmitasertib(CX-4945)，獲美知名兒癌聯盟Beat Childhood Cancer Research Consortium(BCC)攜手美國賓州州立大學附設兒童醫院團隊選用實驗用藥，合併使用化療藥物治療復發/難治型兒童及青少年實體腫瘤之一/二期人體臨床實驗(IIT)，已獲美國FDA核准執行。
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生華科新藥 受兒癌聯盟選用
生華科（6492）11日宣布，旗下治療癌症新藥CX－4945，獲全美知名兒癌聯盟BCC攜手美國賓州州立大學附設兒童醫院團隊選用實驗用藥，將採合併使用化療藥物，治療復發／難治型兒童及青少年實體腫瘤之一／二期人體臨床實驗。
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獲選美知名兒癌聯盟實驗藥 生華科拚取PRV加速上市
生華科（6492）11日宣布，旗下治療癌症新藥Silmitasertib(CX-4945)，獲全美知名兒癌聯盟Beat Childhood Cancer Research Consortium (BCC)攜手美國賓州州立大學附設兒童醫院團隊選用實驗用藥，將採合併使用化療藥物，治療復發／難治型兒童及青少年實體腫瘤之一／二期人體臨床實驗(IIT)。
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《生醫股》生華科新藥獲選美知名兒癌聯盟實驗藥 爭取PRV加速上市
生華科(6492)開發中新藥Silmitasertib(CX-4945)為人類蛋白激(酉每)CK2抑制劑，得全美知名兒癌聯盟Beat Childhood Cancer Research Consortium (BCC)攜手美國賓州州立大學附設兒童醫院團隊選用實驗用藥，將運用Silmitasertib (CX-4945)合併使用化療藥物治療復發/難治型兒童及青少年實體腫瘤之一/二期人體臨床實驗(IIT)，並已由BCC兒癌聯盟向美國FDA提出IND申請。由於此臨床將收治罕病神經母細胞瘤患者，因此生華科規劃申請孤兒藥及罕見兒科疾病認定，爭取取得可加速上市的優先審核憑證(Priority Review Voucher, PRV)。
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安成生技AC-203二／三期臨床 拚年底期中分析
安成生技（6610）26日召開股東常會，順利改選7席董事，並通過擬辦理20,000張私募案，因應未來募資需求。董事長吳怡君表示，罕病新藥AC-203，多國多中心的二／三期臨床試驗，力拚年底期中分析，2026年向美國FDA申請新藥查驗登記（NDA）。