错愕！药华药撤回在大陆早期骨髓纤维化三期临床计划

该试验为全球多国多中心第三期临床试验，药华药于2024年1月17日向美国FDA提交临床计划，并已依照FDA建议修订本试验计画。不过，FDA近期针对该试验计画主要疗效指标，提出进一步修订建议，因此，药华药也遂主动向中国药监局申请暂时撤回，待计画书修订完成后将再行提交申请。

药华药表示，原发性骨髓纤维化（Primary Myelofibrosis, PMF）为骨髓纤维化（Myelofibrosis,MF）的一种，与真性红血球增多症（Polycythemia Vera, PV）、原发性血小板过多症（Essential Thrombocythemia, ET）同属于骨髓增生性肿瘤（Myeloproliferative Neoplasms, MPN）疾病。根据提供罕见疾病资讯的网站Orphanet，全球每10万人约有1到9名PMF患者。若低风险的MF患者出现相关症状，现行治疗方法包括仿单标示外的爱治（Hydroxyurea, HU）、长效型干扰素，某些情况下患者可使用JAK2抑制剂或需

骨髓移植，JAK2抑制剂主要适用于中、高风险的骨髓纤维化患者。

药华药表示，Ropeginterferon alfa-2b为该公司自行研发生产的新一代创新长效型干扰素，至今已获全球近40个国家核准用于成人真性红血球增多症（ PV）患者，包括欧盟、美国及日本等主要新药市场。