YA-101是台湾自主研发的药物,源于先进的AI模型设计,具备调节NLPR3发炎体与NMDA受体的双重功能,能同时抑制发炎反应并重塑神经活性。此药物已于2022年获得美国FDA授予于治疗MSA的孤儿药资格(Orphan Drug Designation, ODD)。临床前研究显示YA-101展现了显着的治疗潜力和安全性,而在澳洲完成的临床一期试验中,药物的耐受性也表现良好。
MSA是一种罕见且进展迅速的神经退化性疾病,影响自主神经系统并导致运动功能衰退。全球盛行率约为每10万人中有5人,患者通常在50岁左右发病,多数患者在5年内会出现失能现象,从发病到死亡的时间约为8至10年。至今尚未有有效的治疗方法能够减缓病情进展或治癒此病。YA-101有望成为MSA的首创(first-in-class)新药。
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