搜寻结果
以下是含有罕见儿科疾病的搜寻结果，共16笔
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华安泡泡龙新药申请美国二期临床 攻24亿美元商机
华安（6657）22日公告，自主开发的遗传性表皮分解性水疱症（Epidermolysis Bullosa, EB，俗称「泡泡龙」）乳膏新药F703EB，向美国FDA提交二期临床试验申请。由于EB目前尚无根本疗法，F703EB挟卓越的机转优势，可望作为泡泡龙患者加速伤口癒合的第一线药物，抢攻全球24亿美元的罕病药物商机。
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《生医股》华安泡泡龙新药 申请美国二期临床
华安(6657)今(22)日公告，自主开发的遗传性表皮分解性水疱症(Epidermolysis Bullosa, EB，俗称泡泡龙)乳膏新药F703EB，向美国食品药物管理局(FDA)提交二期临床试验申请。由于EB目前尚无根本疗法，F703EB挟卓越的机转优势，可望作为泡泡龙患者加速伤口癒合的第一线药物，抢攻全球24亿美元的罕病药物商机。
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《兴柜股》安成生技罕病新药AC-203二/三期临床17国同步 Q4将期中分析
安成生技(6610)旗下软膏新药AC-203用于治疗单纯型表皮分解性水疱症(EBS)的全球二/三期临床试验，在全球十七国展开收案，目标今年第四季进行期中分析。
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生华科：加速免疫、罕病药开发
生华科（6492）执行副总暨财务长张小萍26日法说会表示，瞄准免疫、罕病药商机，2025年将加马力开发。
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《生医股》生华科新药临床ing 并推动国际合作案
生华科(6492)今(26)日下午举行法说会，近年专注于旗下开发中新药Pidnarulex(CX-5461)、Silmitasertib (CX-4945)二个市场首见新药的临床验证，同时积极推动对外授权与国际合作方案。
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《兴柜股》安成生技拟现增募资 加速罕病新药AC-203全球收案
持续推进旗下新药的临床研发及充实营运资金，安成生技(6610)董事会决议以不超过4万张，每股发行价格不低于新台币10元，办理现金增资发行新股，预计募集资金不低于3亿元。总经理蔡承恩医师指出，新药公司如开发全新成分的药物，成功的不确定性甚高，且需投入庞大的资金成本，从筛选有效成分、开发药物剂型、到各阶段临床试验至最终取得上市许可，往往动辄十数年，对新药公司与投资人来说充满不确定性。
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《生医股》生华科罕见儿癌临床收首位病人 拟争取优先审核凭证PRV
生华科(6492)开发中新药Silmitasertib(CX-4945)用于治疗復发/难治型儿童及青少年实体肿瘤之一/二期人体临床实验(IIT)已成功于美国宾州州立健康儿童医院(Penn State Health Children’s Hospital)收治第一名患者。由于Silmitasertib(CX-4945)将在此临床治疗罕病神经母细胞瘤患者，因此生华科规划申请孤儿药及罕见儿科疾病认定，争取取得可加速上市的优先审核凭证(Priority Review Voucher, PRV)。
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生华科新药 获ODD认证
生华科（6492）25日宣布，开发中新药Silmitasertib（CX-4945）用于新适应症神经母细胞瘤，继日前获美国FDA 授予罕见儿科疾病认定（RPDD）后，再获孤儿药（ODD）认定资格，获未来取得上市许可后，将享有七年的美国市场独卖期的保障。
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《生医股》生华科新药再获孤儿药资格
生华科(6492)开发中新药ilmitasertib(CX-4945)用于新适应症神经母细胞瘤，继日前甫获美国FDA授予罕见儿科疾病认定(RPDD)，再获得孤儿药(ODD)认定资格。Silmitasertib(CX-4945)前已经陆续取得包括胆管癌、髓母细胞瘤及胆道癌多项适应症的孤儿药认定资格，根据这项资格认定，生华科可以获得美国FDA给予更多行政协助及市场专卖保护期等优惠措施。未来Silmitasertib(CX-4945)获得上市许可后，将享有七年的美国市场独卖期的保障。
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《生医股》新药再获儿科罕病认定 生华科股涨
生华科(6492)开发中新药Silmitasertib(CX-4945)用于新适应症神经母细胞瘤，再次获美国FDA授予罕见儿科疾病认定(RPDD)，此认定将有助药物进入优先审查通道及未来上市的销售价格。生华科今日跳空开高，晨盘涨幅在2%以上。
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生华科治罕见儿童癌症新药 获美FDA核准执行 一／二期人体临床
生华科（6492）7日宣布，开发中新药Silmitasertib（CX-4945）获得全美知名儿癌联盟Beat Childhood Cancer Research Consortium（BCC）携手美国宾州州立大学附设儿童医院团队选用实验用药，将合併使用化疗药物治疗復发／难治型儿童及青少年实体肿瘤的一／二期人体临床实验（IIT），已获美国FDA核准执行。
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《生医股》生华科新药治疗罕见儿童癌症 获美FDA核准执行
生华科(6492)开发中新药Silmitasertib(CX-4945)，获美知名儿癌联盟Beat Childhood Cancer Research Consortium(BCC)携手美国宾州州立大学附设儿童医院团队选用实验用药，合併使用化疗药物治疗復发/难治型儿童及青少年实体肿瘤之一/二期人体临床实验(IIT)，已获美国FDA核准执行。
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生华科新药 受儿癌联盟选用
生华科（6492）11日宣布，旗下治疗癌症新药CX－4945，获全美知名儿癌联盟BCC携手美国宾州州立大学附设儿童医院团队选用实验用药，将採合併使用化疗药物，治疗復发／难治型儿童及青少年实体肿瘤之一／二期人体临床实验。
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获选美知名儿癌联盟实验药 生华科拚取PRV加速上市
生华科（6492）11日宣布，旗下治疗癌症新药Silmitasertib(CX-4945)，获全美知名儿癌联盟Beat Childhood Cancer Research Consortium (BCC)携手美国宾州州立大学附设儿童医院团队选用实验用药，将採合併使用化疗药物，治疗復发／难治型儿童及青少年实体肿瘤之一／二期人体临床实验(IIT)。
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《生医股》生华科新药获选美知名儿癌联盟实验药 争取PRV加速上市
生华科(6492)开发中新药Silmitasertib(CX-4945)为人类蛋白激(酉每)CK2抑制剂，得全美知名儿癌联盟Beat Childhood Cancer Research Consortium (BCC)携手美国宾州州立大学附设儿童医院团队选用实验用药，将运用Silmitasertib (CX-4945)合併使用化疗药物治疗復发/难治型儿童及青少年实体肿瘤之一/二期人体临床实验(IIT)，并已由BCC儿癌联盟向美国FDA提出IND申请。由于此临床将收治罕病神经母细胞瘤患者，因此生华科规划申请孤儿药及罕见儿科疾病认定，争取取得可加速上市的优先审核凭证(Priority Review Voucher, PRV)。
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安成生技AC-203二／三期临床 拚年底期中分析
安成生技（6610）26日召开股东常会，顺利改选7席董事，并通过拟办理20,000张私募案，因应未来募资需求。董事长吴怡君表示，罕病新药AC-203，多国多中心的二／三期临床试验，力拚年底期中分析，2026年向美国FDA申请新药查验登记（NDA）。