青光眼是一種嚴重的眼部疾病,一般認為是高度眼壓造成視神經損傷,可能導致視力完全喪失,因為視神經受損就無法恢復。據統計,全球約 8,000 萬人是青光眼或潛在患者,影響之大可見一斑。所幸,近年來的基因療法有可能修補視神經。
每日科學(ScitechDaily)報導,愛爾蘭的都柏林三一學院的研究人員,曾經創造了一種很有前途的基因療法,來治療乾性老年黃斑部病變(AMD)並獲得成功,現在他們將類似的療法應用於青光眼。不久前,他們將研究成果發表在《國際分子遺傳學雜誌》上。
具體來說,此療法保護的是「視網膜神經節細胞」(retinal ganglion cells,RGC),這是一種視覺形成過程的關鍵角色,人類視網膜中約有120至150萬個視網膜神經節細胞,由它們接收與傳導感光細胞形成的訊號。基因治療是為RGC細胞補充能量, 使RGC細胞的表現增強。
研究文第一作者、三一學院遺傳學和微生物學院研究員索菲亞·米林頓-沃德博士(Sophia Millington-Ward,)說:「青光眼是一種成因複雜的視神經病變,也是導致失明的主要原因。在歐洲,40 歲至80 歲之間的人中,大約有十分之一患有青光眼,而在90 歲以上的人中,這一比例上升到十分之一,因此這是一種非常常見的疾病,迫切需要新的治療方案。」
「多因素疾病的治療最困難,因為有各種不同的風險因素。目前的青光眼治療主要集中於使用局部眼藥水、手術或雷射治療,但結果各不相同,有些患者沒有反應,有些遭受嚴重的副作用。」
「對更好治療方案的需求,激發並激勵我們繼續開發基因療法,我們對它所展現的前景感到高興。」
新的基因療法使用一種已批准的病毒,來傳遞研究團隊開發的增強基因 (eNdi1)。該療法的設計目的是增強粒線體的活性(粒線體是負責 ATP 產生的「細胞能量發生器」)並減少有害的活性氧。
法勒 (Jane Farrar) 博士是三一學院遺傳學和微生物學院的研究教授,也是該發表的研究文章的資深作者。她補充說:「考慮到每種療法的開發成本都很高,為大量患者開發廣泛適用的基因療法尤為重要,在這裡我們強調這種療法具有增強青光眼線粒體功能的真正潛力。」
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