国际临床试验趋势：专家看好真实世界数据的应用潜力

在新冠疫情期间，将真实世界数据（Real World Data, RWD；如健保纪录、疾病登记、甚至是穿戴式装置数据）或真实世界证据（Real World Evidence, RWE；将前者经适当方式分析产出），应用在医药品的研发、风险监测、确效评估等过程的效益备受瞩目，例如辉瑞与莫德纳研发之COVID-19疫苗，均在上市后透过RWD来推估其安全性，以及对于病毒变异株之保护力。

台湾医界联盟基金会林世嘉执行长指出，跟随欧美日本等先进国家的脚步，我国在2020年发表了利用RWD/RWE研发医药品研发与设计研究的指引，食药署于今年4月25日发表「真实世界数据与证据辅助医疗器材决策管理参考文件」，让国内研究设计、临床试验、药品与医材议题，均已有相应的RWD初步指引，可期待未来更完整的治理架构并促进产业发展。

针对各界关心RWE试验究竟能否与RCT相比，国卫院萧金福研究员提醒，传统临床试验RCT与应用RWE是两种不同的研究取向，RCT更着重于确效（efficacy）、而RWE则重视效益（effectiveness）。以目前的研究而言，RCT仍然难以被取代，RWE虽然有许多潜力，但是差异性（discrepancy）与干扰因子（confounding）的控制仍是目前最大挑战。

国卫院杨奕馨研究员指出，应用的重点在于「RWD是否有足够的品质来产生有效的科学证据」，RWE 必须建立在透明化的资料处理及分析过程；针对干扰因子（confounding）的挑战，建议可以透过如配对（Matching）、加权（Weighting）等统计工具，但分析方法必须与时俱进。

医药品查验中心王亚蕾小组长亦强调，数据适用性（fit for use）、研究执行合规性、研究设计适切性都会影响RWE的强度。业界期待透过RWD与RWE作为单臂临床试验的外部对照组，但最重要的是所使用的资料是否有可比性？医药品查验中心蔡贵凤小组者以审查者的角度，提供应用RWE执行良好的试验的七项建议，从研究计画与统计计画的设计、分析方法的种类、RWD数据搜集与品质的重点，到试验监测与安全性通报等，皆有应依循的原则。

资策会科法所蔡镫墴博士以台湾搜集再生医疗RWD为例，建议可依循个资规范及参考美国FDA生物制剂申请指引，来规划RWD之研究、来源、搜集、处理与利用。