YA-101是台灣自主研發的藥物,源於先進的AI模型設計,具備調節NLPR3發炎體與NMDA受體的雙重功能,能同時抑制發炎反應並重塑神經活性。此藥物已於2022年獲得美國FDA授予於治療MSA的孤兒藥資格(Orphan Drug Designation, ODD)。臨床前研究顯示YA-101展現了顯著的治療潛力和安全性,而在澳洲完成的臨床一期試驗中,藥物的耐受性也表現良好。

MSA是一種罕見且進展迅速的神經退化性疾病,影響自主神經系統並導致運動功能衰退。全球盛行率約為每10萬人中有5人,患者通常在50歲左右發病,多數患者在5年內會出現失能現象,從發病到死亡的時間約為8至10年。至今尚未有有效的治療方法能夠減緩病情進展或治癒此病。YA-101有望成為MSA的首創(first-in-class)新藥。

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