慢性淋巴性白血病(CLL)約占所有白血病10%,台灣每年新增約270例,發病年齡多為60~70歲,9成55歲以上、9成合併慢性病。醫師指出,過去CLL只能化療,療效有限、副作用大;近年出現新一代標靶藥,健保署10月起擴大給付第1、2、3線患者都能受惠,並可透過固定療程,縮短用藥時間。
台大醫院血液腫瘤科醫師田豐銘說明,慢性淋巴性白血病與基因突變密切相關,基因突變多是後天導致,空氣、食物、水、年紀等因素,都可能誘發造血系統病變。此疾病進程緩慢,平均病程達10至20年。
2021癌症登記報告顯示,病友初次療程以化療占4成、標靶治療占2成。田豐銘說,過去只能使用化學治療,但特定基因變異者治療成效不佳;近年出現新一代口服標靶BTK抑制劑,針對特定基因變異者,反應率更高、副作用低,不過須長期用藥,治療費用也較高。
田豐銘表示,研究證實,BTK抑制劑可顯著延長疾病無惡化生存期,降低72%疾病進展或死亡風險,優於化療。健保原納入第一線用藥給付,不過僅限17p染色體缺失、TP53基因突變等高風險族群。
今年10月起,健保署擴大給付新一代口服標靶BTK抑制劑,用於「非IGHV突變」第二線治療、「全基因表現型」第三線治療,預估2年嘉惠300名患者;未來第一、二、三線都能使用,患者在前後線治療,均能獲得完善選擇與健保支持。
另外,食藥署也核准「雙標靶組合的14個月固定療程」新適應症,可望大幅提升患者生活品質。研究顯示,新標靶藥組合療法,相較化療可降低35%疾病進展或死亡風險,且停藥後仍能維持疾病控制、延長疾病無惡化生存期。
中華民國血液及骨髓移植學會理事長葉士芃說,固定療程療法,讓患者不必承受化療副作用,且有機會不再終身服藥,避免長期用藥累積毒性;CLL治療進入「可停藥」階段,轉向積極長期控制、精準治療,讓患者有機會重返正常生活,生活品質明顯提升。
田豐銘提醒,BTK抑制劑適用所有基因型,但潛在副作用包括心律不整、血壓升高、出血等,有心律不整、高血壓、服用其他抗凝血劑、有出血體質者,可能需要調整劑量,從低劑量開始嘗試、密集回診,評估是否適用。
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