《生医股》生华科新药多国多中心临床 启动收案

由于美国最新一份医病指南指出，PALB2突变基因是继BRCA1和BRCA2，第三大最重要的乳癌基因，具这项突变基因罹患乳癌风险和BRCA突变相同，也同样有较高罹患卵巢癌和胰腺癌的风险，因此生华科希望这临床试验再次确认Pidnarulex在具特定基因缺损的癌症患者身上展现精准医疗特性，并有机会开发成跨癌种的创新标靶药物。

生华科的Pidnarulex为First in Class市场首见的DNA损伤反应(DDR)新颖机制的小分子标靶药物，治疗具特定基因缺损的肿瘤细胞，可透过合成致死(Synthetic lethality)作用加速肿瘤细胞凋亡。在上一阶段由SU2C所赞助与合作伙伴Canadian Cancer Trials Group(CCTG)已执行临床试验的成果显示，具基因缺损(如BACA1/2、PALB2)或基因同源重组缺陷(HRD)病患，对Pidnarulex表现较高敏感性，且半数以上收案病患对铂类(Platinum)化疗药物已产生抗药性，使用Pidnarulex仍具疗效。

生华科表示，PALB2基因已经被美国癌症遗传学专家称为BRCA3，携带此突变基因罹患乳癌风险提高四到六成，同时也增加罹患卵巢癌和胰腺癌风险，这项癌症遗传基因指南呼吁医界和潜在患者要提高对PALB2基因的认识，可提高患者被及早诊断、降低罹癌风险外，也让生华科对这项试验抱持高度期待，除了BRCA1/2，希望在治疗具PALB2突变基因的不同肿瘤患者有正面疗效，展现一药治多癌的创新药物机制。

PARP抑制剂为第一代DDR机制药物，迄今临床上使用最大的挑战是抗药性的产生，超过四成具BRCA1/2基因缺损的病患对PARP抑制剂的治疗没有疗效。DDR药物在国际新药市场炙手可热，去年5月，必治妥施贵宝(Bristol Myers Squibb)豪砸6500万美元的前金，与美国小生技公司Repare Therapeutics合作发展DDR药物平台，以开发癌症用药，总交易规模高达30亿美金。