康霈指出,本试验是一项经美FDA核准执行用于治疗罕见疾病窦根氏症(Dercum's Disease)的二期临床试验,招募对象为至少有4颗痛性脂肪瘤的的窦根氏症患者,共纳入12位受试者,分为CBL-514高剂量(15mg/injection)与低剂量(10mg/injection)2个组别,每个剂量组各6位受试者,以评估CBL-514注射剂用于治疗罕见疾病窦根氏症的疗效、安全性与耐受度,并评估合适的治疗剂量。
痛性脂肪瘤治疗前在高剂量组和低剂量组的平均大小分别为4332.6立方毫米和5719.5立方毫米,与治疗前相比,痛性脂肪瘤接受CBL-514最多2次治疗后的4周和8周,其脂肪瘤大小在高剂量组分别平均减少2804.6立方毫米(p=0.0104)和2253.2立方毫米(p=0.0035),低剂量组分别平均减少2377.9立方毫米(p=0.0271)和2707.3立方毫米(p=0.0568);高剂量组在二个时间点的疗效统计上皆达到显着差异,低剂量组在治疗后4周的疗效统计上达到显着差异,治疗后8周显示有明显降低趋势。
次要疗效指标,在CBL-514最多2次治疗后的4周和8周,在高剂量组有89.2%和89.2%的痛性脂肪瘤显示有缩小,有59.5%和54.1%的痛性脂肪瘤显示缩小超过50%以上或完全清除,并且有27%和35.1%的痛性脂肪瘤可达到完全清除,疼痛指标分数高剂量组可显着降低3.5分(p<0.0001)与4.7分(p<0.0001);低剂量组在主要疗效指标4周后与次要疗效指标亦全部达到显着统计差异。
康霈指出,预计2023年Q4取得本试验最终临床统计报告(CSR),未来将进行下一阶段2b期临床试验申请与执行,惟实际时程将依执行进度调整。
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