《興櫃股》康霈新藥治療罕病提前完成收案 Q3可望取得統計

康霈執行長凌玉芳表示，在美國感恩節與聖誕新年假期的影響下，本次收案僅用三個月左右就完成收案，實屬難得，也加快了CBL-514應用於治療罕見疾病臨床開發與授權合作的時間表。此二期臨床試驗主要目的為評估CBL-514注射劑用於治療罕見疾病竇根氏症的療效、安全性與耐受度。共納入12位至少具有4顆痛性脂肪瘤的竇根氏症患者，分為2個劑量組別，主要指標為評估受試者的痛性脂肪瘤在給予CBL-514治療後4週與8週的療效。若試驗結果符合預期，除了向美國FDA申請罕見疾病資格認定(ODD)，也將繼續展開竇根氏症二期雙盲臨床試驗，並啟動CBL-514應用於罕見疾病治療的授權洽談，讓CBL-514除了醫美局部減脂的授權洽談，可同步與其他國際藥廠進行罕見疾病治療的授權洽談，不僅可增加未來產品授權金額與銷售分潤，更能提高授權成功機會。

竇根氏症是一種慢性且復發性強的嚴重罕見疾病，患者軀幹及四肢會有多顆皮下脂肪異常堆積的痛性脂肪瘤或脂肪腫塊，並伴隨該部位自發性劇烈疼痛(痛性脂肪瘤)，其疼痛是灼痛和灼熱的，並且是超過3個月以上的嚴重慢性疼痛，會導致患者無法正常生活，其症狀不會自發性緩解或消失，且其痛性脂肪瘤可能在短時間變大。目前尚未確定發病原因，很可能與脂肪組織代謝障礙有關。

目前在美國約有12.45萬名竇根氏症病患，在歐洲則約有24萬名病患，女性發病率約為男性的5到30倍。根據國際調研機構報告(Global Dercum's Disease Market Research Report)，2019年竇根氏症美國市場為37.4億，約占全球市場的34%，推估全球市場為109億美元，依7.1%年複合成長率(CAGR)推估028年全球市場為203億美元。目前全球尚無治療竇根氏症的藥物或產品核准上市，僅能以外科手術或其他藥物緩解症狀。