康霈治罕病新藥二期臨床完成收案 Q3公布結果

此二期臨床為一隨機分派、開放標籤的試驗，試驗目的為評估CBL-514注射劑用於治療竇根氏症(Dercum's Disease,DD)的療效、安全性與耐受度。

該試驗於美國1個試驗中心進行收案，共納入至少具有4顆痛性脂肪瘤的12位竇根氏症病患，分為CBL-514高劑量和低劑量2個組別，每個劑量組各6位受試者，以評估合適的治療劑量。

每位受試者可接受CBL-514注射治療的痛性脂肪瘤數量為4到8顆，根據每顆痛性脂肪瘤治療前的大小分級決定施打劑量，並依據治療後脂肪瘤縮小程度變化最多給予2次CBL-514注射治療，每次注射間隔為4週，並於完成最後一次注射治療後的4週和8週追蹤療效及安全性，每顆痛性脂肪瘤個別評估其療效。

該試驗主要療效指標為：治療後痛性脂肪瘤的大小變化。次要療效指標包含個別痛性脂肪瘤治療後完全清除或尺寸減少至少50％的百分比以及疼痛改善的分數。

竇根氏症是一種慢性且復發性強的嚴重罕見疾病，病患軀幹及四肢會有多顆皮下脂肪異常堆積的痛性脂肪瘤或脂肪腫塊，並伴隨該部位自發性的劇烈疼痛(又稱痛性脂肪瘤)。該疾病主要發生在35至50歲的人群中，目前尚未確定發病原因。

竇根氏症目前在美國約有12.45萬名病患，在歐洲則約有24萬名病患，女性發病率約為男性的5到30倍。

根據Global Dercum's Disease Market,2023Market Research Future最新調查報告指出，2021年竇根氏症全球市場為113億美元，歐洲與北美為主要市場，複合成長率(CAGR)為6.76％，推估2030年全球市場高達199.6億美元。