SMA基因治療藥首納健保分期給付 血癌細胞治療有望比照辦理

據了解，目前健保的SMA治療藥物有背針、口服及基因針劑等3種，期適應症為「6個月以下發病，且帶有基因突變」者，而基因治療藥物，為一次治療，但要長期追蹤是否有療效。

健保署副署長蔡淑鈴說，4,900萬的基因治療藥，會依照療效分期給付給藥廠，至於分幾期則是健保署與廠商之間協議。

療效評估方面，蔡淑鈴指出，孩童的監護人要同意每4個月，回到施打針劑的醫院，進行標準運動功能檢查，並由醫院提供追蹤報告給健保署，後者再依據狀況進行比對並給付，要每年評估，並追蹤至少10年。

蔡淑鈴也提到，這是首次以分期的方式給付高單價藥物，未來會以這次的經驗為基礎，研議同樣以分期方式，給付其他一次性單價高的長期或終身有效藥物。

至於是否有下一個「明日之星」？蔡淑鈴說，目前健保署也與藥廠研議，將難治或復發行血癌細胞治療，也就是俗稱的CAR-T療法納入分歧標的，目前還在與廠商溝通中。